Трехлетний мальчик поразил врачей своими успехами, став первым в мире человеком с тяжелым редким заболеванием — синдромом Гюнтера (MPSII), получившим революционную генную терапию, сообщает BBC, пишет УНН.
Подробности
У Оливера Чу редкое генетическое заболевание, называемое синдромом Хантера, которое вызывает прогрессирующее повреждение его тела и мозга.
В наиболее тяжелых случаях пациенты с этим заболеванием обычно умирают в возрасте до 20 лет. Его последствия иногда описывают как форму детской деменции.
Из-за дефектного гена Оливер не смог вырабатывать фермент, необходимый для поддержания здоровья клеток до начала лечения.
Впервые в мире медицинские работники в Манчестере попытались остановить болезнь, изменив клетки Оливера с помощью генной терапии.
[встроенный контент]
Профессор Саймон Джонс, один из руководителей исследования, рассказал Би-би-си: «Я ждал 20 лет, чтобы увидеть, как такой мальчик, как Олли, чувствует себя так же хорошо, как и он, и это так интересно».
В центре этой замечательной истории находятся Оливер – первый из пяти мальчиков во всем мире, прошедших лечение – и семья Чу из Калифорнии, которые доверились команде врачей Королевской детской больницы Манчестера.
Спустя год после начала лечения Оливер, судя по всему, развивается нормально.
«Каждый раз, когда мы говорим об этом, мне хочется плакать, потому что это так странно», — говорит его мать Джингру.
Врачи впервые замедлили болезнь Хантингтона на 75% благодаря генной терапии 24.09.25, 16:03 • 3208 просмотров