Врачи в Соединенном Королевстве стали первыми в мире, которые вылечили слепоту у детей, родившихся с редким генетическим заболеванием. Об этом сообщает The Guardian, пишет Unn.
Подробности
Сообщалось, что дети являются врожденным амаврозом (LCA) — тяжелой формой дистрофии сетчатки, которая приводит к потере зрения из -за дефекта в гене AIPL1. Пациенты с этим диагнозом юридически считаются слепыми.
Но после того, как врачи ввели здоровые копии гена в глаза с помощью операции по удалению опухоли, которая длилась всего 60 минут, четверо детей теперь могут видеть предметы, найти игрушки, распознавать лица своих родителей и в некоторых случаях даже Читать и написать.
Результаты лечения этих детей чрезвычайно поразительны и демонстрируют силу генной терапии в изменении жизни. Впервые у нас есть эффективное лечение наиболее тяжелой формы детской слепоты и потенциального сдвига парадигмы к лечению на самых ранних этапах заболевания,
— сказала профессор Мишель Майклдис, консультант по сетчатке в полевой больнице Мерфилда и профессор офтальмологии в Институте офтальмологии Лондонского университетского колледжа.
В центре Шалимова они рассказали, как пациент с артериовенным свищом был спасен 20.02.25, 13:36 • Взгляды 19513
В 2020 году эксперты из Murfields и UCL выбрали четырех детей в возрасте от одного до двух лет из США, Турции и Туниса. Операции были выполнены на лондонской больнице Хрит -Ормонд -стрит.
Здоровые копии гена AIPL1, содержащегося в безвредном вирусе, были введены в сетчатку — фоточувствительный слой ткани в задней части глаза.
Этот ген жизненно важен для функционирования фоторецепторов — фотосенсительных клетки сетчатки, которые превращают свет в электрические сигналы, интерпретируемые мозгом как зрение.
Терапия проводилась над одним глазом каждого пациента, чтобы избежать возможных проблем с безопасностью. Затем дети наблюдали в течение пяти лет. Результаты были опубликованы в Lancet.
Профессор Джеймс Бинбридж, консультант по хирургии сетчатки в Moorfields и профессор исследований сетчатки в Институте офтальмологии UCL, сказал, что дети, рожденные в LCA, могут различить только свет и тьму, а также маленькое зрение, они проиграют в течение нескольких лет.
Некоторые дети могут даже читать и писать после операции, чего абсолютно невозможно ожидать в таком состоянии без лечения,
— сказал профессор Джеймс Бинбридж.
Трансплантация органов свиньи: в США клинические испытания начинаются 04.02.25, 10:54 • 31248 просмотров